Severe Hemophilia A: गंभीर हीमोफिलिया ए के रोगियों का पहली बार एक नई जीन थेरेपी (Gene therapy) से इलाज हो सकता है।
इस महंगी लेकिन एकल-खुराक को अमेरिकी फ़ूड एंड ड्रग्स एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने मंजूरी दे दी है।
बता दें कि वंशानुगत हीमोफिलिया ए एक प्राणघातक रक्तस्राव विकार (Bleeding disorder) है।
गंभीर मामलों में मरीज़ों की किडनी और दिमाग सहित अन्य महत्वपूर्ण अंगों में ब्लीडिंग हो सकती है।
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रोक्टेवियन (Roctavian) ब्रांड के तहत बेची जाने वाली जीन थेरेपी की एक खुराक 2.9 मिलियन डॉलर की होगी।
निर्माता बायोमैरिन फार्मास्युटिकल का दावा है कि थेरेपी वर्षों तक अन्य दवाओं के इस्तेमाल से मुक्ति दिलाएगी।
एफडीए ने बताया है कि इससे पहले के उपचारों में FVIII रिप्लेसमेंट थेरेपी या एंटीबॉडी-आधारित दवा शामिल थी।
हीमोफीलिया ए एक जीन में उत्परिवर्तन के कारण बने प्रोटीन से होता है, जो रक्त का थक्का (Blood clot) बनाता है।
इस प्रोटीन को फैक्टर VIII कहा जाता है। लगभग 60% मामलों में, गंभीर हीमोफिलिया वालों के रक्त में FVIII 1% से कम होता है।
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रोक्टेवियन में फैक्टर VIII जीन होता है जो अनियंत्रित रक्तस्राव रोकने के लिए लिवर की मदद से खून में FVIII स्तर बढ़ाता है।
इसे एक बहुराष्ट्रीय स्टडी में शामिल कुल 112 रोगियों पर कम से कम तीन वर्ष चले परीक्षण के बाद अनुमति मिली है।
थेरेपी के साइड इफेक्ट्स में लिवर में हल्के बदलाव, सिरदर्द, मतली, उल्टी, थकान, पेट में दर्द आदि शामिल रही।
स्टडी में जिन लोगों का इलाज किया गया था उनमें रक्तस्राव की घटनाएं बहुत कम थीं। हालाँकि, उपचार जोखिम रहित नहीं है।
एफडीए के अनुसार, FVIII में वृद्धि संभावित रूप से ब्लड क्लॉटिंग और कैंसर के विकास का ख़तरा बढ़ा सकती है।
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